Glossar

14C-markierte Building Blocks sind chemische Bausteine, in die das radioaktive Isotop Kohlenstoff 14 gezielt eingebaut wurde, um sie für Synthesen, Stoffwechselstudien oder analytische Anwendungen nutzbar zu machen; sie ermöglichen die eindeutige Nachverfolgung den markierten Molekülen und werden in der pharmazeutischen Forschung zur Untersuchung von Wirkstoffabbau, ADME Profilen und Reaktionsmechanismen eingesetzt.

Fill & Finish bezeichnet einen zentralen Prozessschritt in der pharmazeutischen und biotechnologischen Herstellung. Dabei wird ein bereits hergestellter Wirkstoff oder ein Bulk-Produkt unter sterilen Bedingungen in die vorgesehenen Primärbehältnisse (z. B. Vials, Spritzen, Karpulen oder Ampullen) abgefüllt (Fill) und anschließend verschlossen, versiegelt, ggf. lyophilisiert, etikettiert und verpackt (Finish). Ziel des Fill & Finish-Prozesses ist es, ein sicheres, steriles und korrekt dosiertes Endprodukt zu erhalten, das für die Anwendung beim Patienten bereit ist.

Das Arzneimittelgesetz (AMG) ist das zentrale deutsche Gesetz, das den Umgang mit Arzneimitteln regelt und Anforderungen an Qualität, Wirksamkeit, Sicherheit, Herstellung, Zulassung, Abgabe und Überwachung festlegt, um eine ordnungsgemäße und sichere Versorgung der Bevölkerung mit Arzneimitteln zu gewährleisten.

Arzneimittelwirkstoffe (APIs) sind die wesentlichen, pharmakologisch wirksamen Bestandteile eines Arzneimittels. Sie erzeugen den gewünschten therapeutischen Effekt und werden in streng regulierten, GMP -konformen Prozessen hergestellt, bevor sie mit Hilfsstoffen zu einem Fertigarzneimittel (FDF) weiterverarbeitet werden. 

Ein CDMO bietet sowohl Entwicklungs- als auch Herstellungsdienstleistungen (meist auf exklusiver Basis) an und unterstützt Pharma- und Biotechunternehmen entlang des gesamten Produktlebenszyklus, einschließlich Formulierungsentwicklung, Prozessoptimierung, Analyse, Entwicklung und Validierung analytischer Methoden, GMP Produktion und Verpackung, um Projekte effizient und regulatorisch sicher umzusetzen.

Eine Auftragsforschungsorgnisation (CRO) ist ein externer Dienstleister, der Forschungs‑, Entwicklungs‑ und klinische Studienleistungen für Pharma‑ und Biotechunternehmen übernimmt und regulatorische sowie wissenschaftliche Expertise bereitstellt.

Ein CMO (Auftragshersteller) ist ein externes Unternehmen, das für Pharma- oder Biotechfirmen die GMP‑konforme Herstellung von Wirkstoffen oder Fertigarzneimitteln übernimmt und dabei Produktionskapazität, Technologie und Qualitätsprozesse bereitstellt, ohne selbst Eigentümer des Produkts zu sein.

Ausgangsstoffe oder auch Starting Materials sind Stoffe, die am Beginn eines Herstellungs- oder Syntheseprozesses eingesetzt werden und als grundlegende Bausteine für die Herstellung eines Wirkstoffs oder Arzneimittels dienen. 

Sie müssen klar spezifiziert, qualifiziert und gemäß GMP-Anforderungen überwacht werden, da ihre Qualität direkten Einfluss auf das Endprodukt hat. 

Auslizensierung bezeichnet die Vergabe von Nutzungs- oder Vermarktungsrechten an einem Wirkstoff, einer Technologie oder einem Produkt an einen externen Partner, der diese weiterentwickelt, produziert oder vertreibt, während der ursprüngliche Rechteinhaber wirtschaftlich beteiligt bleibt 

Ein Autoinjektor ist ein vorkonfektioniertes Injektionssystem, das Patienten die selbstständige, sichere und kontrollierte Verabreichung eines Arzneimittels ermöglicht.  Es kombiniert ein Einweg-Medizinprodukt mit einer vorgefüllten Spritze oder Kartusche und minimiert Anwendungsfehler, indem es Dosierung, Nadelauslösung und Injektionsablauf automatisiert. 

Das BtM-Portfolio umfasst alle Arzneimittel und Wirkstoffe eines Unternehmens, die unter das deutsche Betäubungsmittelgesetz (BtMG) fallen und daher besonders strengen Sicherheits-, Dokumentations- und regulatorischen Anforderungen unterliegen.

Cap‑Analoga sind synthetische Nukleotidstrukturen, die das natürliche 5′‑Cap der eukaryotischen mRNA nachahmen und während der in‑vitro‑Transkription in mRNA‑Arzneimittel eingebaut werden; sie schützen die mRNA vor enzymatischem Abbau, ermöglichen eine effiziente Erkennung durch das zelluläre Translationssystem und tragen zur erhöhten Proteinexpression sowie zur reduzierten Immunaktivierung bei.

Ein CEP ist ein von dem European Directorate for the Quality of Medicines (EDQM) ausgestelltes Eignungszertifikat, das bestätigt, dass ein Wirkstoff den Anforderungen einer Monographie des Europäischen Arzneibuchs entspricht, und dadurch Zulassungsverfahren vereinfacht, weil Qualitätsdaten zentral geprüft und von EU-Behörden anerkannt werden. 

Der Change-Control-Prozess ist ein GMP-gesteuerter, dokumentierter Ablauf zur Bewertung, Genehmigung, Implementierung und Wirksamkeitsprüfung von geplanten Änderungen an Produkten, Prozessen, Anlagen, Methoden, Materialien und Dokumenten, um sicherzustellen, dass Qualität, Compliance, Validierungsstatus und Lieferfähigkeit erhalten bleiben und Risiken kontrolliert werden.

Die CLP Verordnung legt in der EU fest, wie chemische Stoffe und Gemische eingestuft, gekennzeichnet und verpackt werden müssen um den sicheren Umgang in Herstellung, Labor und Lieferkette sicherzustellen. 

CLP-und REACh-Compliance bezeichnet die vollständige Einhaltung der EU-Vorschriften zur Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung von Chemikalien sowie der Anforderungen zur Registrierung, Bewertung, Zulassung und Beschränkung von Stoffen, um ischerzustellen, dass chemische Substanzen in pharmazeutischen und industriellen Anwendungen korrekt klasssifiziert, sicher gehandhabt und gesetzeskonform in Verkehr gebracht werden.

Die Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) Dokumentation umfasst alle technischen Unterlagen, die die Qualität, Herstellung und Kontrolle eines Arzneimittels beschreiben. Dazu gehören Informationen zu Wirkstoffen, Produktionsprozessen, Qualitätsprüfungen und Stabilitätsdaten. Die Dokumentation stellt sicher, dass ein Produkt konsistent, sicher und regelkonform hergestellt wird und ist ein zentraler Bestandteil von Zulassungsunterlagen.

Beim Co‑Kristall‑Screening werden verschiedene potenzielle Co‑Former systematisch mit einem Wirkstoff getestet, um stabile Co‑Kristalle zu identifizieren, die dessen physikochemische Eigenschaften wie Löslichkeit, Stabilität oder Bioverfügbarkeit verbessern können und damit eine optimierte Weiterverarbeitung oder Formulierung im Pharmaentwicklungsprozess ermöglichen.

Design of Experiments (DoE) ist ein statistisch geleiteter Versuchsplanungsansatz, bei dem mehrere Prozess- oder Formulierungspartner systematisch variiert werden, um deren Einfluss auf kritische Qualitätsattribute zu verstehen und robuste, effiziente und wissenschaftlich abgesicherte Entwicklungs- und Herstellprozesse im pharmazeutischen Umfeld zu ermöglichen.

Deuterierte Substanzen sind chemische Stoffe, wie beispielsweise Rohmaterialien (Reagenzien, Lösungsmittel), Startmaterialien/Ausgangsstoffe oder Zwischenprodukte, die teilweise oder vollständig deuteriert sind. Sie werden in der pharmazeutischen Industrie als Bausteine für deuterierte Wirkstoffe (APIs) oder als Reagenzien während des API‑Herstellungsprozesses eingesetzt. In nicht‑pharmazeutischen Anwendungen finden deuterierte Substanzen u.a. breite Verwendung in OLED‑Technologien.  

Deuterium ist das nicht radioaktive Isotop des Wasserstoffs. Es kommt natürlich in Konzentrationen von etwa 140–160 ppm vor. Da Deuterium ein zusätzliches Neutron enthält, ist seine Masse verdoppelt, was der Grund für die umgangssprachliche Bezeichnung „schwerer Wasserstoff“ ist.

Das dezentrale Verfahren (DCP) ist ein EU-Zulassungsverfahren, bei dem ein Arzneimittel gleichzeitig in mehreren EU-/EWR-Mitgliedstaaten eingereicht wird, wobei ein Referenzmitgliedstaat die Bewertung durchführt, die die betroffenen Mitgliedstaaten übernehmen, um eine harmonisierte und parallele Marktzulassung zu ermöglichen.

EHS-Überwachung umfasst die kontinuierliche Kontrolle und Bewertung aller Umwelt-, Gesundheits- und Sicherheitsanforderungen in pharmazeutischen Betrieben, einschließlich Gefahrenstoffmanagement, Arbeitsschutzmaßnahmen, Anlageinspektionen, Emissionskontrollen und Compliance mit gesetzlichen Vorgaben, um einen sicheren und regelkonformen Betrieb sicherzustellen. 

Die Europäische Arzneimittelagentur ist die EU-Behörde für Bewertung und Überwachung von Arzneimitteln. 

Die Fachinformation (SmPC; Summary of Product Characteristics ) ist ein verbindliches, behördlich genehmigtes Dokument, das alle wesentlichen Angaben zu einem Arzneimittel enthält – darunter Zusammensetzung, Anwendung, Dosierung, Risiken und besondere Hinweise – und dient als verbindliche Informationsquelle für medizinische Fachkreise.

Fertigarzneimittel (FAMs) sind gebrauchsfertige Arzneimittel, bei denen Wirkstoffe oder Hilfsstoffe bereits zu einer stabilen, anwendungsbereiten Darreichungsform verarbeitet wurden. 

Sie liegen in ihrer endgültigen Form - etwa als Tabletten, Kapseln oder Lösungen - vor. 

Eine Freedom to Operate (FTO) Analyse prüft, ob ein Produkt oder Verfahren ohne Verletzung bestehender Schutzrechte anderer Unternehmen genutzt oder vermarktet werden kann. Sie zeigt mögliche Risiken auf und unterstützt dabei, rechtssicher zu entwickeln und in den Markt einzutreten.

Eine Gap Analyse vergleicht den aktuellen Ist Zustand eines Produkts, Prozesses oder Unternehmens mit dem gewünschten Soll Zustand. Sie zeigt auf, welche Lücken bestehen, warum sie auftreten und welche Maßnahmen notwendig sind, um die Zielvorgaben zu erreichen.

Gute Herstellungspraxis (GMP) umfasst alle Regeln und Anforderungen, die sicherstellen, dass Arzneimittel und Wirkstoffe unter kontrollierten Bedingungen hergestellt, geprüft und dokumentiert werden, sodass ihre Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit jederzeit gewährleistet sind.

Gute Klinische Praxis (GCP) umfasst international anerkannte ethische und wissenschaftliche Standards für die Planung, Durchführung, Dokumentation und Überwachung klinischer Studien und stellt sicher, dass die Rechte der Studienteilnehmenden geschützt sind und die erhobenen Daten zuverlässig und nachvollziehbar sind.

Gute Laborpraxis (GLP) bezeichnet ein internationales Qualitätssicherungssystem, das die organisatorischen Prozesse und Rahmenbedingungen definiert, unter denen nicht‑klinische Sicherheitsstudien geplant, durchgeführt, überwacht, dokumentiert und berichtet werden, um die Qualität, Integrität und Nachvollziehbarkeit der erhobenen Daten sicherzustellen und deren regulatorische Akzeptanz zu gewährleisten.

Gute Vertriebspraxis (GDP) umfasst alle Anforderungen und Kontrollen, die sicherstellen, dass Arzneimittel während Lagerung, Transport und Vertrieb durchgängig in einwandfreiem Zustand bleiben, korrekt dokumentiert werden und die Lieferkette vor Qualitätsverlust, Manipulation oder Fälschungen geschützt ist.

GxP bezeichnet die Gesamtheit aller qualitätsrelevanten Vorschriften wie GMP, GCP oder GDP, die sicherstellen, dass Arzneimittel und deren Entwicklung, Herstellung, Prüfung und Vertrieb zuverlässig, sicher und nachvollziehbar erfolgen und alle regulatorischen Anforderungen erfüllt werden. 

Ein harter Exit bezeichnet den sofortigen und vollständigen Ausstieg aus einer Partnerschaft, Zusammenarbeit oder einem Projekt, oft ohne Übergangsphase, was zu einer abrupten Beendigung aller Aktivitäten führt und entsprechende Risiken für Zeitpläne, Ressourcen und Lieferketten mit sich bringen kann.

Das Heilmittelwerbegesetz (HWG) regelt in Deutschland, wie Arzneimittel, Medizinprodukte und gesundheitsbezogene Verfahren beworben werden dürfen, und schützt Verbrauchende vor irreführenden, übertriebenen oder wissenschaftlich nicht belegten Werbeaussagen. 

Heißschmelzextrusion (HME) ist ein Verfahren, bei dem Wirkstoffe und Hilfsstoffe unter Hitze und Druck zu einer homogenen Schmelze verarbeitet und durch eine Düse gepresst werden, um feste Darreichungsformen wie Pellets, Granulate oder Tabletten mit verbesertem Wirkstoffprofil oder erhöhter Löslichkeit herzustellen. 

Hoch reaktive Stoffe sind chemische Substanzen mit einer hohen Reaktionsbereitschaft, die schnell und teilweise heftig mit anderen Materialien reagieren können. In der pharmazeutischen Herstellung und Handhabung erfordern sie strenge Sicherheitsmaßnahmen, kontrollierte Umgebungsbedingungen, geeignete persönliche Schutzausrüstung und spezialisierte Handhabungsverfahren, um Risiken wie Explosionen, starke Wärmeentwicklung oder unerwünschte Nebenreaktionen zu vermeiden.

Hochskalierung beschreibt die Übertragung eines Herstellungs- oder Formulierungsprozesses vom Labor- oder Pilotmaßstab auf größere Produktionsvolumina, wobei Prozessparameter so angepasst werden, dass Qualität, Effizienz und REproduzierbarkeit auch im industriellen Maßstab gewährleistet bleiben.

Hochviskose Biologika sind biotechnologisch hergestellte Arzneimittel mit sehr zähflüssigen Formulierungen, die durch hohe Proteinkonzentrationen entstehen und spezielle Herstellungs-, Abfüll- und Anwendungstechniken erfordern, damit Stabilität, Dosierbarkeit und eine sichere Anwendung für Patientinnen und Patienten gewährleistet bleiben.

ICH‑Richtlinien sind international harmonisierte Vorgaben für Qualität, Sicherheit, Wirksamkeit und regulatorische Anforderungen, die von der International Council for Harmonisation erstellt werden und sicherstellen, dass Arzneimittel weltweit nach vergleichbaren wissenschaftlichen und behördlichen Standards entwickelt und geprüft werden.

Integrierte End-to-End-Lösungen umfassen komplette, nahtlos miteinander verbundene Dienstleistungen oder Prozesse von der frühen Entwicklung bis zur Markteinführung, sodass alle Schritte aus einer Hand erfolgen und Unternehmen Zeit, Ressourcen und Schnittstellenaufwand sparen.

Ein IP-Portfolio umfasst alle geistigen Eigentumsrechte eines Unternehmens - wie Patente, Marken, Designs und Know-How - und dient dazu, Innovationen zu schützen, Wettbewerbsvorteile zu sichern und den strategischen Wert von Technologien oder Produkten zu sichern.

Kombinationsprodukte sind Arzneimittel, die zwei oder mehr Wirkstoffe in einer festen, nicht veränderbaren Dosierung in einer einzigen Darreichungsform vereint, um die Anwendung zu vereinfachen und die Therapietreue zu unterstützen. 

Korrosive Stoffe sind chemische Substanzen, die Materialien, Gewebe oder Oberflächen durch chemische Reaktionen angreifen, beschädigen oder zerstören können. In pharmazeutischen Betrieben erfordern sie strenge EHS-Maßnahmen wie geeignete Schutzkleidung, sichere Lagerung, spezielle Behälter und kontrollierte Handhabung zur Verminderung von Schäden.

KPI-Überwachung bezeichnet die laufende Beobachtung und Auswertung wichtiger, messbarer Leistungskennzahlen, um die Effizienz, Compliance und Qualität von Prozessen in herstellenden und liefernden Industrien sichtbar zu machen, ABweichungen frühzeitig zu erkennen und faktenbasierte, fundierte Entscheidungen für die Verbesserungsmaßnahmen zu treffen. 

Lifecycle-Management umfasst alle Maßnahmen zur kontinuierlichen Weiterentwicklung, Optimierung und Pflege eines Arzneimittels oder Wirkstoffs über den gesamten Lebenszyklus hinweg - von der Entwicklung über die Markteinführung bis hin zu Änderungen, Erweiterungen und dem Management des Patentschutzes.

Lohnherstellung bezeichnet die Auslagerung der Produktion von Wirkstoffen oder Fertigarzneimitteln an einen externen, GMP‑konformen Auftragshersteller, der Herstellungsschritte, Qualitätskontrollen und Verpackung im Auftrag eines Pharmaunternehmens exklusiv durchführt.

M&A steht für Mergers and Acquisitions. M&A Transaktionen bezeichnen Fusionen, Übernahmen oder Beteiligungen zwischen Unternehmen, bei denen Vermögenswerte, Technologien, Produktportfolios oder Geschäftsbereiche auf einen neuen Eigentümer übertragen werden, um strategisches Wachstum, Marktpositionierung oder den Zugang zu neuen Kompetenzen im Pharma und Biotechsektor zu stärken.

Nukleinsäuren sind biologische Makromoleküle wie DNA und RNA, die genetische Informationen speichern, übertragen oder in Zellen umsetzen und als Grundlage moderner biotechnologischer Anwendungen wie Oligonukleotid- oder mRNA-Therapien, Gentherapien und Diagnostik dienen.

Oligonukleotide sind kurze, synthetisch hergestellte DNA- oder RNA Sequenzen, die gezielt zu Regulation genetischer Abläufe, für therapeutische Anwendungen in Form von Antisense-, Aptamer- oder siRNA-Technologien sowie für diagnostische und analytische Zwecke eingesetzt werden.

OTCs (Over‑the‑Counter) sind Arzneimittel, die ohne ärztliche Verschreibung erhältlich sind und die der Verbraucher direkt in Apotheken oder – je nach Land – auch in Drogerien erwerben kann.  Sie sind für die sichere Selbstmedikation vorgesehen, unterliegen aber dennoch strengen Qualitäts‑ und Informationsanforderungen.

Outsourcingaktivitäten umfassen die Auslagerung bestimmter Aufgaben oder Prozesse an externe Partner, beispielsweise in Herstellung, Analyse, Logistik oder Entwicklung, um interne Ressourcen zu entlasten, Spezialexpertise zu nutzen und Kosten oder Durchlaufzeiten zu optimieren.

Die Packungsbeilage ist ein gesetzlich vorgeschriebener, gedruckter Informationsträger, welcher der Packung eines Fertigarzneimittels beigelegt ist.

Er enthält u.a. Angaben über die Wirkstoffe, die Indikationen und die richtige Anwendung des Arzneimittels sowie über seine Nebenwirkungen und Kontraindikatoren.

Die Packungsbeilage ist eine Form der Patienteninformation, die für den Verbraucher bzw. Anwender des Arzneimittels bestimmt ist.

Peptide sind kurze Ketten aus Aminosäuren, die im Körper vielfältige biologische Funktionen übernehmen.  

In der Pharmaentwicklung werden sie als Wirkstoffe, Diagnostika oder Bausteine für komplexere Moleküle eingesetzt, da sie gezielte und gut steuerbare Wirkmechanismen bieten.

Pharmakovigilanz umfasst alle Aktivitäten, die der Erkennung, Bewertung und Überwachung von Nebenwirkungen und Risiken von Arzneimitteln dienen - sowohl vor als auch nach deren Markteinführung. Ziel ist es, die Sicherheit von Patientinnen und Patienten kontinuierlich zu verbessern und mögliche Gefährdungen frühzeitig zu erkennen.

Die pharmazeutische Wertschöpfungskette umfasst alle Schritte von der frühen Forschung über Wirkstoffentwicklung, Herstellung, Qualitätsprüfung und Verpackungn bis hin zu Logistik, Zulassung, Vermarktung und Distribution, die gemeinsam sicherstellen, dass ein Arzneimittel zuverlässig, sicher und wirksam zum Patienten gelangt. 

Phosphoramidite sind hochreaktive Bausteine für die automatisierte Synthese von DNA- und RNA-Oligonukleotiden, die es ermöglichen, Nukleinsäuren schrittweise aufzubauen und dabei auch chemische Modifikationen oder stabile Derivate gezielt einzubauen. 

Polymorphie‑Studien untersuchen die verschiedenen kristallinen Formen eines Wirkstoffs, um deren Einfluss auf Eigenschaften wie Löslichkeit, Stabilität, Fließverhalten und Bioverfügbarkeit zu verstehen und sicherzustellen, dass die geeignete feste Form für Entwicklung, Herstellung und Zulassung ausgewählt wird.

Produktfreigabe bezeichnet den internen Freigabeprozess, der sicherstellt, dass ein neues oder verändertes Produkt alle relevanten Anforderungen erfüllt, bevor es weitergegeben, getestet oder in den Markt gebracht wird. Dabei werden unter anderem Qualitätsstandards, regulatorische Vorgaben, Sicherheitsaspekte und interne Richtlinien geprüft. Ziel der Produktfreigabe ist es, Risiken zu minimieren und sicherzustellen, dass ein Produkt in jeder Phase den festgelegten Normen entspricht. 

Regulatorisch verpflichtender Prozess, bei dem eine Qualified Person (QP) jede Charge eines Arzneimittels gemäß EU‑GMP und Zulassung prüft und offiziell freigibt, bevor sie in der EU in Verkehr gebracht wird.

REACh ist die EU-Chemikalienverordnung, die Hersteller, Importeure und Anwender verpflichtet, chemische Stoffe zu registrieren, deren Risiken zu bewerten und sichere Verwendungen nachzuweisen, um den Schutz von Gesundheit und Umwelt in der gesamten Lieferkette sicherzustellen. 

Referenzprodukte sind bereits zugelassene Originalarzneimittel, die als wissenschaftlicher und regulatorischer Vergleichsmaßstab für die Entwicklung von Generika oder Biosimilars dienen. Anhand dieser Produkte werden Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität eines Nachfolgeprodukts bewertet.

RoS-Screening umfasst die systematische Suche nach verschiedenen Möglichkeiten, einen Wirkstoff herzustellen, sowie die Bewertung dieser Herstellungswege. Fachlich betrachtet werden unterschiedliche chemische Syntheserouten analysiert und miteinander verglichen. Dabei fließen Kriterien wie Sicherheit, technische Machbarkeit, Ausbeute, Kosten, Nachhaltigkeit und Skalierbarkeit in die Bewertung ein.
Ziel der RoS-Screening Aktivitäten ist es, diejenige Herstellungsstrategie zu identifizieren, die sowohl wissenschaftlich als auch praktisch am geeignetsten ist – also eine sichere, effiziente und wirtschaftliche Produktion des Wirkstoffs ermöglicht.

Salz‑Screening ist ein Entwicklungsverfahren, bei dem verschiedene Salzformen eines Wirkstoffs systematisch getestet werden, um jene Variante zu identifizieren, die optimale Eigenschaften wie Löslichkeit, Stabilität, Kristallform und Verarbeitbarkeit für die spätere pharmazeutische Herstellung bietet.

Schweres Wasser, auch Deuteriumoxid (D₂O) genannt, ist Wasser, das Deuterium (D) anstelle von Wasserstoff (H) enthält. So wie „schwerer Wasserstoff“ als Synonym für das Deuterium steht, bezeichnet man Wasser, welches Deuterium beinhaltet als „schweres Wasser“ . 
Schweres Wasser wird als Wärmeträgermedium (Kühlmittel) in Kernreaktoren eingesetzt. In der Pharmaindustrie kann es weiter angereichert als Rohstoff für die Herstellung von Zwischenprodukten und Wirkstoffen verwendet werden. 

Scientific Advice ist eine wissenschaftliche Beratung durch die Arzneimittelbehörde, bevor ein Zulasssungsantrag gestellt wird. In diesem Rahmen können pharmazeutische Unternehmen frühzeitig Rückmeldung zu den komplexen regulatorischen und wissenschaftlichen Anforderungen an die Entwicklung von Arzneimitteln und Medizinprodukten, wie beispielsweise zum Studiendesign, zur CMC-Strategie oder zu klinischen Anforderungen, erhalten. 

Niedermolekulare Wirkstoffe (Small Molecule APIs) sind chemisch synthetisierte Arzneistoffe mit geringer Molekülmasse, die sich durch eine gut kontrollierbare Herstellung, hohe chemische Stabilität und häufige orale Bioverfügbarkeit auszeichnen. Aufgrund ihrer guten Gewebe‑ und Zellpenetration können sie auch intrazelluläre Zielstrukturen adressieren und ermöglichen kosteneffiziente Entwicklung sowie flexible Life‑Cycle‑Management‑Strategien.

Sourcing Quellen sind die Lieferanten, Hersteller oder Dienstleister, von denen ein Unternehmen Wirkstoffe, Hilfsstoffe, Materialien, Verpackungskomponenten oder Services bezieht, um eine sichere, qualitativ geeignete und wirtschaftliche Versorgung entlang der pharmazeutischen Lieferkette sicherzustellen.

Der Stufenplanbeauftragte in der Pharma (QPPV) ist die, in der EU und UK gesetzlich benannte, verantwortliche Person für Pharmakovigilanz, die dafür verantwortlich ist, die Sicherheit der vermarkteten Arzneimittel zu gewährleisten. 

Die QPPV spielt eine entscheidene Rolle bei der Überwachung und dem Management der Arzneimitteln verbundenen Risiken und stellt die Einhaltung der gesetzlichen Anforderungen an die Pharmakovigilanz sicher.  

Das Supply Chain Management (SCM) für Fertigarzneimittel (FDF) umfasst die Planung, Steuerung und Überwachung aller lieferkettenrelevanten Prozesse rund um die Herstellung und Distribution von FDF- von der Beschaffung von Ausgangsmaterialien für die Herstellung, Verpackung und Lagerung bis zum Transport, der Distribution und des Bestandmanagements-, um zeitgerechte Produktverfügbarkeit unter Einhaltung aller relevanten Qualitäts- und Complianceaspekte sicherzustellen.

Supply-Chain-Dienstleistungen umfassen alle Aktivitäten, die die sichere und effiziente Planung, Beschaffung, Herstellung, Lagerung, Verpackung, den Transport und die Distribution von Arzneimitteln gemäß aller zu beachtenden Leitlinien (z.B.: GxP) unterstützen, um eine hohe Produktqualität und zuverlässige Versorgung entlang der gesamten Lieferkette sicherzustellen. 

RoS umfasst die systematische Suche nach verschiedenen Möglichkeiten, einen Wirkstoff herzustellen, sowie die Bewertung dieser Herstellungswege.

Fachlich betrachtet werden unterschiedliche chemische Syntheserouten analysiert und miteinander verglichen.

Dabei fließen Kriterien wie Sicherheit, technische Machbarkeit, Ausbeute, Kosten, Nachhaltigkeit und Skalierbarkeit in die Bewertung ein.

Ziel der RoS Aktivitäten ist es, diejenige Herstellungsstrategie zu identifizieren, die sowohl wissenschaftlich als auch praktisch am geeignetsten ist - also eine sichere, effiziente und wirtschaftliche Produktion des Wirkstoffs ermöglicht.

Technologie‑Einlizenzierung bedeutet, dass ein Unternehmen die Nutzungsrechte an einer extern entwickelten Technologie, Plattform, Methode oder einem Wirkstoff erwirbt, um diese intern weiterzuentwickeln, in Produkte zu integrieren oder kommerziell zu nutzen, während der Eigentümer die Rechte behält und für die Nutzung vergütet wird.

Technologietransfer bezeichnet die strukturierte und dokumentierte Übertragung eines Herstellungs‑ oder Analyseverfahrens von einem Standort oder Team zu einem anderen, damit Prozesse, Ausrüstung und Qualitätsanforderungen identisch angewendet werden können und eine sichere, GMP‑konforme Produktion gewährleistet ist.

Transfer Management umfasst die Planung, Koordination und Überwachung aller Aktivitäten, die erforderlich sind, um Herstellungs‑, Analyse‑ oder technische Prozesse strukturiert von einem Standort auf einen anderen zu übertragen.

Dabei wird sichergestellt, dass Qualität, Wissen, Verantwortlichkeiten und regulatorische Anforderungen eingehalten, dokumentiert und in den Prozesse des neuen Standorts verankert werden.

 

Eine Umweltrisikobewertung untersucht, welche Auswirkungen ein Wirkstoff, ein Produkt oder ein Herstellungsprozess auf die Umwelt haben kann, bewertet mögliche Risiken für Wasser, Boden, Tiere und Menschen und legt Maßnahmen fest, um negative Auswirkungen zu vermeiden oder zu minimieren. 

Ein weicher Exit beschreibt den geordneten, schrittweisen Ausstieg aus einer Zusammenarbeit, einem Projekt oder Vertrag, bei dem Übergaben, Fristen und Verantwortlichkeiten klar geregelt werden, sodass Abläufe stabil bleiben und Risiken für Qualität, Zeitpläne oder Lieferketten minimiert werden.

Entnahme des Zellkulturmaterials aus dem Bioreaktor zur Weiterverarbeitung.

Der Zulassungsinhaber (MAH) ist das rechtlich verantwortliche Unternehmen oder die Organisation, die eine Arzneimittelzulassung besitzt und dafür sorgt, dass das Produkt jederzeit der geltenden regulatorischen, qualitativen und sicherheitsrelevanten Anforderungen entspricht und alle behördlichen Verpflichtungen erfüllt werden.

Zwischenprodukte sind chemische oder biotechnologische Reaktionsprodukte, die während der Herstellung eines Wirkstoffs oder Arzneimittels entstehen und in weiteren Prozessschritten gezielt weiterverarbeitet werden. Sie dienen als Bausteine innerhalb einer Synthese und sind entscheidend für den kontrollierten Aufbau komplexer Moleküle.